Beta-Talassemia, il Luspatercept ora è rimborsabile

L’AIFA, l’Agenzia italiana del farmaco, ha approvato la rimborsabilità del farmaco che cura pazienti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue.

Già quest’estate era arrivata la notizia che i pazienti di Beta-Talassemia e di sindromi mielodisplastiche aspettavano: una nuova molecola, il luspatercept, è efficace nell’aumentare il valore emoglobina. Ora il nuovo medicinale è rimborsabile. L’Aifa, l’Agenzia italiana del farmaco, ha infatti approvato la rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue.

 

La funzione del Luspatercept

Luspatercept contrasta l’eritropoiesi inefficace del midollo, cioè la mancata o insufficiente produzione di globuli rossi maturi che è causa della grave anemia che può caratterizzare queste malattie ematologiche.

Sebbene il danno iniziale sia di natura diversa nelle due patologie, in entrambe si manifesta, come conseguenza finale, una produzione inadeguata di emoglobina e, quindi, un quadro di anemia.

 

Beta- talassemia, una malattia genetica  ereditaria

In Italia sono circa 2.000 i pazienti colpiti dalla beta-talassemia non trasfusione dipendente, caratterizzata da anemia congenita che non necessita di trasfusioni di sangue regolari e continuative. Troppe complicanze affliggono la vita dei pazienti: dall’aumento delle dimensioni della milza alla comparsa di osteoporosi, dall’ipertensione polmonare all’ipertrofia cardiaca e, soprattutto in caso di rimozione chirurgica della milza, aumentato rischio trombotico. Fino a pochi mesi fa  non vi erano terapie efficaci.

 

I dati italiani

In Italia, uno dei Paesi al mondo più colpiti, vivono circa 7.000 pazienti con la beta-talassemia, una malattia genetica, ereditaria, causata da un difetto di produzione dell’emoglobina, la proteina responsabile del trasporto di ossigeno in tutto l’organismo – spiega  Gianluca Forni, direttore Ematologia Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite dell’Ospedale Galliera di Genova – Fino agli anni Sessanta i pazienti colpiti da beta-talassemia major non sopravvivevano oltre i 10-15 anni. Oggi grazie alla combinazione della terapia trasfusionale e ferrochelante, la loro aspettativa di vita è molto migliorata. I pazienti però sono costretti a sottoporsi a trasfusioni di sangue ogni 2-3 settimane per tutta la vita e ad assumere ogni giorno una terapia ferrochelante, per evitare i danni causati dall’accumulo di ferro a organi vitali come cuore, fegato e pancreas. La rimborsabilità di una terapia innovativa come luspatercept può realmente cambiare la loro vita perché permette di diminuire il fabbisogno trasfusionale, ridurre l’accumulo di ferro e le comorbidità conseguenti“.

 

La ricerca pubblicata sul ‘New England Journal of Medicine’

Un lavoro, pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’ ha già dimostrato come il 70% dei pazienti trattati con luspatercept abbia bisogno del 33% di trasfusioni in meno. Significativi anche i risultati della ricerca sulle sindromi mielodisplastiche: il 47% è risultato libero da trasfusioni per circa 2 mesi. “È finalmente terminata la lunga attesa dei pazienti – afferma Raffaele Vindigni, presidente di United Onlus (Federazione nazionale delle associazioni talassemia, drepanocitosi e anemie rare) – Un’importante conquista in grado di diminuire il fabbisogno di sangue e di renderli più liberi da trasfusioni“.

AIFA
New England Journal of Medicine

Rmdn

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