L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità in Italia di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da Leucemia Linfatica Cronica recidivante o refrattaria già trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK). La decisione è stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026.
La leucemia linfatica cronica è la forma di leucemia più frequente negli adulti nei Paesi occidentali ed è caratterizzata dall’accumulo di linfociti B patologici nel sangue e negli organi linfatici. In Italia si registrano circa 3.000 nuovi casi ogni anno, con un’età media alla diagnosi di circa 70 anni.
Nonostante i progressi terapeutici degli ultimi anni, molti pazienti sviluppano resistenza ai trattamenti o vanno incontro a recidive. Pirtobrutinib rappresenta una nuova opzione terapeutica grazie al suo meccanismo d’azione non covalente, che permette di superare alcune delle resistenze sviluppate verso gli inibitori BTK di prima e seconda generazione.
Secondo Paolo Ghia, professore ordinario di Oncologia Medica all’Università Vita-Salute San Raffaele, la disponibilità del farmaco segna un importante cambio di paradigma per i pazienti che hanno esaurito le opzioni terapeutiche standard.
I risultati degli studi clinici BRUIN e CLL-BRUIN 321 hanno dimostrato un’efficacia significativa anche in pazienti fortemente pretrattati e con prognosi sfavorevole, mostrando risposte cliniche durature e un profilo di sicurezza gestibile.
Anche Pier Luigi Zinzani, direttore dell’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” dell’Università di Bologna, ha sottolineato l’importanza della nuova opzione terapeutica, evidenziando come possa migliorare qualità di vita e controllo della malattia nei pazienti con LLC recidivante o refrattaria.
Dal 2023 pirtobrutinib è già rimborsato in Italia per il trattamento del linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario. Con questa nuova approvazione si amplia ulteriormente l’accesso alle terapie innovative in ambito ematologico.
