Nuove prospettive terapeutiche per la sclerosi multipla secondariamente progressiva senza recidive. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l’approvazione nell’Unione Europea di tolebrutinib, farmaco sviluppato da Sanofi. La decisione finale della Commissione Europea è attesa nei prossimi mesi.
Una fase complessa della sclerosi multipla
La sclerosi multipla secondariamente progressiva (SPMS) rappresenta una fase avanzata della malattia, caratterizzata da un progressivo accumulo di disabilità anche in assenza di ricadute cliniche recenti.
I pazienti possono andare incontro a fatigue persistente, difficoltà motorie, compromissione cognitiva e perdita progressiva dell’autonomia. Per questa forma di malattia, le opzioni terapeutiche disponibili restano ancora limitate.
I risultati dello studio HERCULES
La raccomandazione del CHMP si basa principalmente sui risultati dello studio clinico di fase 3 HERCULES, che ha dimostrato come tolebrutinib sia stato in grado di ritardare in modo significativo l’insorgenza della progressione della disabilità nei pazienti con SPMS non recidivante.
Ulteriori dati di supporto provengono dagli studi di fase 3 GEMINI 1 e GEMINI 2, condotti nella sclerosi multipla recidivante.
I risultati sono stati presentati al congresso ECTRIMS 2024, al meeting annuale dell’American Academy of Neurology 2025 e pubblicati sul The New England Journal of Medicine.
Come agisce il farmaco
Tolebrutinib è un inibitore orale sperimentale della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), progettato per attraversare la barriera ematoencefalica e agire direttamente sulla neuroinfiammazione cronica, considerata uno dei principali meccanismi coinvolti nella progressione della disabilità nella sclerosi multipla.
L’obiettivo del trattamento è intervenire sui processi infiammatori che favoriscono neurodegenerazione e peggioramento clinico.
Sicurezza e monitoraggio
Nel programma clinico il profilo di sicurezza è risultato complessivamente coerente. Gli eventi avversi più frequentemente segnalati sono stati COVID-19 e infezioni delle vie respiratorie superiori.
Sono stati inoltre osservati aumenti significativi degli enzimi epatici. Per questo motivo sarà fondamentale il monitoraggio della funzionalità del fegato e una gestione tempestiva di eventuali alterazioni.
La ricerca neurologica di Sanofi
Tolebrutinib rientra nel programma di ricerca neurologica di Sanofi, focalizzato sullo sviluppo di nuove terapie per malattie neuroinfiammatorie e neurodegenerative come sclerosi multipla, morbo di Alzheimer, malattia di Parkinson e altre patologie neurologiche ad alto impatto clinico.
