Grazie alle caratteristiche di questo nuovo farmaco di Bayer sarà possibile un trattamento con infusioni meno frequenti.
L’emofilia A è la forma più comune di emofilia, che colpisce circa 1 uomo su 5.000.
Milano, 28 Gennaio 2020
Una vita più semplice e una migliore qualità di vita per i pazienti con emofilia A sono ora possibili: da oggi è infatti disponibile in Italia il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita, damoctocog alfa pegol, indicato per il trattamento dei pazienti con emofilia A a partire dai 12 anni di età.
Bayer ha infatti ottenuto dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la rimborsabilità per il fattore VIII damoctocog alfa pegol. Il farmaco per uso endovenoso ha un’emivita prolungata e consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte alla settimana.
La decisione di AIFA, a seguito dell’approvazione di EMA, è basata sui risultati dello studio registrativo PROTECT VIII. Lo studio ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco per la profilassi, il trattamento on demand e la gestione perioperatoria di pazienti adulti o adolescenti con emofilia A grave, precedentemente trattati e di età uguale o superiore a 12 anni. Questi risultati sono stati confermati dal successivo studio PROTECT VIII Extension della durata di oltre cinque anni.
“Dopo un follow-up durato oltre cinque anni – afferma il Professor Giovanni Di Minno, Direttore del Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia dell’Università Federico II di Napoli e del Centro di Riferimento Regionale per le Emocoagulopatie – il risultato finale di questi studi è quello di aver dimostrato che circa il 90% dei pazienti ha potuto beneficiare di una riduzione delle infusioni. Damoctocog alfa pegol garantisce per più tempo livelli sostenuti di fattore VIII nel sangue con una buona protezione dal sanguinamento, permettendo a pazienti e familiari di sentirsi sicuri e ben protetti. Generalmente i pazienti in profilassi si infondono a giorni alterni o 3 volte alla settimana; grazie all’indicazione di damoctocog alfa pegol, sarà possibile una personalizzazione della terapia da 2 volte alla settimana fino a ogni 7 giorni”.
Il buon profilo di sicurezza ed efficacia di damoctocog alfa pegol è stato mantenuto nel corso di oltre 5 anni di esperienza e osservazione nel PROTECT VIII e nella successiva fase di estensione. Nella fase di estensione dello studio, infatti, l’ABR (Annual Bleeding Rate) totale dei pazienti partecipanti si è ridotto rispetto a quello osservato nello studio principale PROTECT VIII. Nessun paziente ha sviluppato inibitori e non si è verificato alcun problema di sicurezza.
“Siamo molto soddisfatti dell’importante traguardo raggiunto – afferma la Dottoressa Simona Gatti, Responsabile Medical Affairs Area Specialty di Bayer –. Da oggi possiamo infatti offrire ai pazienti un trattamento in grado di migliorare la loro qualità di vita, frutto della nostra costante ricerca che ci pone da oltre 25 anni al fianco della comunità dei pazienti con emofilia. Nel corso di questi anni infatti abbiamo sviluppato diverse generazioni di fattore VIII ed oggi offriamo un’ulteriore soluzione terapeutica alle persone con emofilia ancora più efficace e con una maggiore emivita. I pazienti con emofilia A potranno avere una vita più semplice e svolgere attività a cui fino ad oggi avevano dovuto spesso rinunciare, come ad esempio quella legata ad alcune discipline sportive”.
Emofilia A
Circa 400.000 persone in tutto il mondo sono affette da emofilia, una malattia per lo più ereditaria, in cui una delle proteine necessarie per formare i coaguli di sangue manca o è presente in quantità ridotta. L’emofilia A è il tipo più comune di emofilia, in cui la coagulazione ematica è ridotta a causa della mancanza o di un difetto del FVIII della coagulazione. I pazienti sono affetti da ripetute emorragie nei muscoli, nelle articolazioni o in altri tessuti, che possono dar luogo a danni cronici alle articolazioni nel corso del tempo. Le emorragie, se non trattate in modo appropriato, possono avere conseguenze gravi in quanto il sangue coagula più lentamente nei pazienti emofilici rispetto a quelli sani. L’emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5.000 bambini maschi nati vivi e si manifesta a livello globale. Attualmente, in Italia ci sono circa 4.000 persone affette da emofilia A.
L’impegno di Bayer in Emofilia
Bayer da sempre aiuta a migliorare le condizioni delle persone con emofilia. Abbiamo una profonda conoscenza dei bisogni e delle aspirazioni delle persone affette da emofilia, costruita in oltre 25 anni di relazioni con la comunità emofilica. La terapia sostitutiva con il FVIII è lo standard di cura per prevenire o bloccare ogni tipo di sanguinamento. Il portfolio di prodotti Bayer nell’emofilia offre a tutte le persone affette da emofilia A un trattamento per soddisfare ogni loro bisogno e il loro stile di vita in tutte le fasce di età. Collaboriamo con ricercatori, operatori sanitari e gruppi di pazienti per costruire una comunità forte e per aiutare le persone con emofilia a vivere una vita appagante.
La passione di Bayer nell’aiutare a migliorare il futuro delle persone con emofilia si conferma nel guidare e investire verso la prossima generazione di soluzioni terapeutiche.
Bayer
Bayer è un’azienda globale con competenze chiave nei settori Salute e Agricoltura. I prodotti e i servizi sono concepiti per migliorare la qualità della vita delle persone. Allo stesso tempo, il Gruppo punta a creare valore attraverso innovazione, crescita e un’elevata redditività. Bayer fonda la propria attività su principi di sviluppo sostenibile e di responsabilità etica e sociale. Nel 2018, il Gruppo ha impiegato circa 117.000 collaboratori e registrato un fatturato di 39,6 miliardi di Euro. Gli investimenti in Ricerca & Sviluppo sono stati pari a 5,2 miliardi di Euro. Maggiori informazioni sul sito www.bayer.it
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